Un médicament biosimilaire est mis au point de manière à ce qu’il soit hautement similaire à un médicament biologique déjà approuvé, utilisé dans l’Union européenne et qualifié de médicament de référence. Après l’expiration du brevet et de la période d’exclusivité du médicament de référence (dix ans), un médicament biosimilaire est autorisé à entrer sur le marché.
Hautement similaire signifie que le médicament biosimilaire et son médicament de référence sont essentiellement les mêmes, bien que leurs substances actives puissent présenter des différences mineures. Ces légères différences sont dues au fait que ces substances actives sont généralement des molécules de grande taille et complexes, et qu’elles sont produites par des cellules vivantes. Un médicament biologique sera par ailleurs hautement similaire à lui-même au fil du temps. En effet les cellules qui le composent étant vivantes, elles évoluent avec le temps. Un même médicament biologique ne reste pas totalement identique à lui-même au fil du temps mais hautement similaire.
Le médicament biosimilaire et son médicament biologique de référence peuvent être comparés aux feuilles d’un arbre : elles ont la même apparence et le même but, mais sous le microscope, il y aura un très faible degré de différence dû au fait qu’elles sont issues de processus biologiques.
Les médicaments biosimilaires sont autant de qualité, sûrs et efficaces que les médicaments biologiques de référence. Les différences mineures entre le médicament biologique de référence et le médicament biosimilaire n’ont aucune influence significative sur la qualité, la sécurité ou l’efficacité du biosimilaire.
Comme pour tous les médicaments, il doit être prouvé que les bénéfices d’un médicament biosimilaire sont plus importants que les risques. Ce processus nécessite un grand nombre de données, notamment relatives à sa pureté, sa fabrication et à son mode d’action, ainsi qu’une comparaison détaillée avec le médicament de référence, via des études en laboratoire comparant la structure et la fonction des médicaments, et des essais cliniques chez les humains. Après une évaluation positive de l’Agence européenne des médicaments (EMA), les médicaments biosimilaires sont approuvés par la Commission européenne et pourront être utilisés par les patients de l’Union européenne.